Theo The Sun, cậu bé Arthur Morgan 5 tháng tuổi được chẩn đoán mắc bệnh teo cơ tủy sống (SMA), thường dẫn đến tê liệt và có thể tử vong trong vòng hai năm.
Bé Arthur bị sinh non 6 tuần vào tháng 12.2020. Bố mẹ đã đưa Arthur đến bệnh viện sau khi họ nhận thấy cậu bé bất động, mềm và không thể ngẩng đầu lên được.
Khoảng 65 trẻ sơ sinh mắc SMA được sinh ra ở Anh mỗi năm. Căn bệnh gây ra yếu cơ, mất khả năng vận động và khó thở.
Tuần trước, bé Arthur đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được sử dụng Zolgensma - một liệu pháp gene mới được tiêm vào cánh tay, do hãng Novartis của Thụy Sĩ sản xuất và là loại thuốc đắt nhất thế giới với giá 1,79 triệu bảng Anh (khoảng 58 tỷ đồng) một liều.
Một liều đủ để ngăn chặn SMA, có khả năng mang lại cho trẻ khả năng ngồi, bò và đi bộ. Nó được tiêm vào tĩnh mạch và chứa một bản sao của gene bị thiếu - SMN1.
Các chuyên gia nói rằng Zolgensma là một loại thuốc thần kỳ và là một phương pháp điều trị mang tính cách mạng, nó có thể đã trở thành một phương pháp chữa bệnh nếu được sử dụng sớm hơn.
